▪️Nikolaos Naziris▪️
▪️Maria Chountoulesi▪️
▪️Costas Demetzos▪️

Υποψήφιος Διδάκτωρ, Τομέας Φαρμακευτικής Τεχνολογίας, Τμήμα Φαρμακευτικής, Σχολή Επιστημών Υγείας, Εθνικό και Καποδιστριακό Πανεπιστήμιο Αθηνών, Πανεπιστημιούπολη Ζωγράφου 15771, Αθήνα
mail: demetzos@pharm.uoa.gr

?️ Σάββατο 20 Οκτωβρίου/17.00-18.00

?Η παγκόσμια κοινότητα διανύει μια περίοδο κατά την οποία οι έννοιες που σχετίζονται με την υγεία και τη θεραπεία διαρκώς αναθεωρούνται και εξελίσσονται. Ο λόγος για αυτό είναι η αδιάκοπη εύρεση νέων και προηγμένων προσεγγίσεων σε ζητήματα ασθενειών, η οποία τροφοδοτείται από την εφεύρεση νέων τεχνολογιών με εφαρμογή στον τομέα της υγείας. Σύμφωνα με την Ευρωπαϊκή Επιτροπή και τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ), ο όρος “προηγμένες θεραπείες” (advanced therapy medicinal products, ATMPs) αναφέρεται σε νέα ιατρικά προϊόντα τα οποία δρουν μέσω γονιδιακής θεραπείας (gene therapy), θεραπείας με σωματικά κύτταρα (somatic-cell therapy) ή μηχανικής των ιστών (tissue engineering). Τα προϊόντα αυτά μπορούν να χρησιμοποιηθούν σε πολλές δύσκολες περιπτώσεις όπου οι κλασικές προσεγγίσεις αδυνατούν να προσφέρουν και υπόσχονται πρωτοποριακές ευκαιρίες για τη θεραπεία ασθενειών και τραυμάτων [1,2]. Επιπλέον, ορισμένα από αυτά συνδυάζουν τις προαναφερθείσες ιδιότητες. Αντιπροσωπευτικά παραδείγματα προϊόντων προηγμένης θεραπείας αποτελούν τα Holoclar (ex vivo ανεπτυγμένα αυτόλογα ανθρώπινα επιθηλιακά κερατινοκύτταρα, περιέχοντα βλαστοκύτταρα), Spherox (σφαιροειδή ανθρωπίνων αυτόλογων, συσχετισμένων με μήτρα χονδροκυττάρων), Strimvelis (αυτόλογο, εμπλουτισμένο με CD34+ κυτταρικό κλάσμα, το οποίο περιέχει κύτταρα CD34+ που έχουν υποστεί μεταγωγή με ρετροϊικό φορέα ο οποίος κωδικοποιεί για την ανθρώπινη cDNA αλληλουχία ADA) και Glybera (alipogene tiparvovec) (Εικόνα 1). Μία πρόσφατη μελέτη κατέγραψε 939 κλινικές μελέτες που ερευνούν ATMPs, εκ των οποίων το 15% έχουν ολοκληρωθεί και οι υπόλοιπες βρίσκονται κατά πλειοψηφία σε αρχικά στάδια, κυρίως σε Κλινική Φάση 1. Προβλέπεται πως τα ATMPs θα βγουν σύντομα στην αγορά, επωφελημένα από τις νέες μεθόδους δοκιμών που έχουν ήδη αναπτυχθεί για τις στοχευμένες θεραπείες [3].
Στο παρόν case study, θα παρουσιασθούν και θα συζητηθούν ζητήματα που αφορούν την τεχνολογία, την αποτελεσματικότητα, καθώς και το νομοθετικό πλαίσιο που πλαισιώνουν τα προϊόντα προηγμένων θεραπειών.

Εικόνα: Δεξιά: εξατομικευμένη παραγωγή κερατινοκυττάρων, Αριστερά: γονιδιακή θεραπεία ασθενή με τοξικά επίπεδα αδενοσίνης και δεοξυαδενοσίνης.

Αναφορές:

[1] European Commission: https://ec.europa.eu/health/human-use/advanced-therapies_en
[2] EMA: http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages%2Fregulation%2Fgeneral%2Fgeneral_content_000294.jsp&mid=WC0b01ac05800241e0
[3] Hanna E., Remuzat C., Auquier P., Toumi M. Advanced therapy medicinal products: current and future perspectives. J Mark Access Health Policy. 2016, 4.

? 20-21 Οκτωβρίου
? Πολεμικό Μουσείο, Αθήνα

https://www.linkedin.com/company/gpsfofficial/